Jak wiecie we wrze¶niu nie udało się podać Adzie SPINAZY bardzo to wszyscy przeżyli¶my szczególnie Ada. Ale s± nowe wiadomo¶c, dzwonili do nas ze szpitala, że wiosek na nowy lek tym razem doustny RISDIPLAM będzie wysłany. Trzymamy kciuki i Wy trzymajcie..
Atu informacja zaczerpnięta ze strony Fundacji SMA
Roche uruchamia program wczesnego dostępu do eksperymentalnego leku risdiplam. Od teraz lekarze na całym ¶wiecie mog± nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1 rdzeniowego zaniku mię¶ni, a wkrótce również dla chorych z typem 2.
Jest to kolejna fantastyczna wiadomo¶ć! Oto otwiera się nowa opcja terapeutyczna dla chorych, którzy z powodów medycznych nie mog± być leczeni dopuszczonym lekiem nusinersen. W ramach tego programu lekarze na całym ¶wiecie mog± występować do firmy Roche o przekazanie risdiplamu dla wszystkich pacjentów, którzy spełniaj± ten warunek. W programie nie ma ograniczeń co do stanu chorego, a dzięki negocjacjom organizacji SMA Europe z firm± Roche nie wprowadzono też ograniczeń wiekowych: risdiplam mog± otrzymać chorzy bez względu na wiek.
Risdiplam jest preparatem opracowanym w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mię¶ni poprzez znacz±ce zwiększenie poziomu białka SMN. Preparat jest przyjmowany drog± pokarmow± (doustnie albo przez sondę lub peg). Od 2015 roku risdiplam jest poddawany badaniom klinicznym z udziałem dzieci i dorosłych z SMA. Dotychczasowe wyniki s± bardzo obiecuj±ce.
W chwili obecnej z programu wczesnego dostępu do risdiplamu mog± skorzystać tylko osoby z pierwsz± postaci± SMA. Organizacja SMA Europe wynegocjowała, że w ci±gu najbliższego pół roku – a konkretnie od dnia złożenia przez Roche wniosku do Europejskiej Agencji Leków o dopuszczenie risdiplamu do obrotu – program obejmie także osoby z drug± postaci± SMA. Nadal prowadzone s± rozmowy w kierunku objęcia programem osób z trzeci± postaci± SMA.
W programie nie przewiduje się limitów – Roche zamierza pozytywnie rozpatrywać wszystkie prawidłowo uzasadnione wnioski spełniaj±ce warunki programu.
Program uruchamiany jest globalnie, we wszystkich krajach ¶wiata, wszędzie tam, gdzie prawo zezwala na takie stosowanie niedopuszczonych leków.
Wniosek o przekazanie risdiplamu w imieniu chorego składa do producenta lekarz neurolog. Nie mog± ich składać sami chorzy ani ich rodzice lub opiekunowie.