> Strona główna > Blog > ODCZUCIA > A może na urodziny..
Highlight Highlight
>  Blog
A może na urodziny..
Data 21/01/2020 10:26 Author Ewelka
Drukuj Pdf RSS

Jak wiecie we wrześniu nie udało się podać Adzie SPINAZY bardzo to wszyscy przeżyliśmy szczególnie Ada. Ale są nowe wiadomośc,  dzwonili do nas ze szpitala, że wiosek na nowy lek tym razem doustny RISDIPLAM będzie wysłany. Trzymamy kciuki i Wy trzymajcie..

Atu informacja zaczerpnięta ze strony
Fundacji SMA

Roche uruchamia program wczesnego dostępu do eksperymentalnego leku risdiplam. Od teraz lekarze na całym świecie mogą nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1 rdzeniowego zaniku mięśni, a wkrótce również dla chorych z typem 2.


Jest to kolejna fantastyczna wiadomość! Oto otwiera się nowa opcja terapeutyczna dla chorych, którzy z powodów medycznych nie mogą być leczeni dopuszczonym lekiem nusinersen. W ramach tego programu lekarze na całym świecie mogą występować do firmy Roche o przekazanie risdiplamu dla wszystkich pacjentów, którzy spełniają ten warunek. W programie nie ma ograniczeń co do stanu chorego, a dzięki negocjacjom organizacji SMA Europe z firmą Roche nie wprowadzono też ograniczeń wiekowych: risdiplam mogą otrzymać chorzy bez względu na wiek.

Risdiplam jest preparatem opracowanym w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni poprzez znaczące zwiększenie poziomu białka SMN. Preparat jest przyjmowany drogą pokarmową (doustnie albo przez sondę lub peg). Od 2015 roku risdiplam jest poddawany badaniom klinicznym z udziałem dzieci i dorosłych z SMA. Dotychczasowe wyniki są bardzo obiecujące.

W chwili obecnej z programu wczesnego dostępu do risdiplamu mogą skorzystać tylko osoby z pierwszą postacią SMA. Organizacja SMA Europe wynegocjowała, że w ciągu najbliższego pół roku – a konkretnie od dnia złożenia przez Roche wniosku do Europejskiej Agencji Leków o dopuszczenie risdiplamu do obrotu – program obejmie także osoby z drugą postacią SMA. Nadal prowadzone są rozmowy w kierunku objęcia programem osób z trzecią postacią SMA.

W programie nie przewiduje się limitów – Roche zamierza pozytywnie rozpatrywać wszystkie prawidłowo uzasadnione wnioski spełniające warunki programu.

Program uruchamiany jest globalnie, we wszystkich krajach świata, wszędzie tam, gdzie prawo zezwala na takie stosowanie niedopuszczonych leków.

Wniosek o przekazanie risdiplamu w imieniu chorego składa do producenta lekarz neurolog. Nie mogą ich składać sami chorzy ani ich rodzice lub opiekunowie.



,,
Tags - Del Tec Bli Spu Dig
Brak komentarzy.
Archiwum
Nasze Galerie
Panel usera
Witaj Gość
IP: 34.236.245.255

Login
Hasło